美国科学家使用ZFN(锌指核酸酶)基因编辑工具，在基因组中插入一种正确版本的突变基因，并递送到了缺乏因子IX基因的小鼠和灵长类动物的肝脏中。科学家们宣布实验动物的凝血功能恢复了正常。很快将在成人血友病B患者身上开展试验。未来还将把这项技术转移到儿科领域。

　　就在一个月前，英国方面才刚宣布通过基因编辑技术治好了一名1岁大的白血病患儿。该名患儿被确诊患有急性淋巴细胞白血病，常规的化疗以及骨髓移植治疗方式对其已无法奏效。在其父母的支持下，医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗这名患儿。科学家们利用了名为TALENs(类转录激活因子效应物核酸酶)的基因编辑工具对来自美国的捐赠者的血液进行了3次编辑。关闭了两个基因，并添加了抗白血病基因，最终将1ml含有5000个编辑过的细胞注入患儿体内，令患儿身体恢复并能够接受骨髓移植术。术后患儿接受检查发现癌细胞已经完全消除。这项大胆的试验此前仅在小白鼠身上试验过。