美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元
发布时间：2018-1-4 15:28阅读：1374
问一问美国火花基因疗法公司3日宣布，美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。
一次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力，甚至导致特定患者失明，此前一直没有有效疗法。
迄今，美药管局一共批准三种基因疗法，另两种疗法去年早些时候获批，分别是淋巴癌疗法Yescarta和白血病疗法Kymriah，定价37.3万美元和47.5万美元。
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