虽然CRISPR-Cas9被业界热捧，甚至成为诺贝尔化学奖的有力竞争者，需要注意的是任何一项全新的科学技术都要经历安全性的论证。CRISPR-Cas9之母Jennifer Doudna在2014年参加了一场学术会议得知，一位使用CRISPR-Cas9工具的科研者很容易地构建出了人肺癌小鼠动物模型。这反而令她担忧，如果出现一点问题，那患上肺癌的不是小鼠而是人类。

　　麻省理工学院的生物工程师Daniel Anderso认为CRISPR药物很快将进入临床试验阶段。更多科学家认为需要开展更多的工作，保证CRISPR技术的安全和功效。因为用于基因编辑的酶在非目标区域发生作用，或加快细胞增殖，形成肿瘤。